Die Rolle von quantitativer Forschung in Health Technology Assessment
DATUM
14. August 2024
AUTOR
Dr. David Schirmer I Head of Customer Success
Health Technology Assessment (HTA) ist ein multidisziplinärer Prozess, der systematisch die klinischen, wirtschaftlichen, ethischen und gesellschaftlichen Auswirkungen der Einführung neuer Gesundheitstechnologien bewertet. Im Kern zielt HTA darauf ab, die Entscheidungsfindung zu unterstützen, indem es umfassende Erkenntnisse über die potenziellen Auswirkungen der Einführung einer neuen Technologie innerhalb eines Gesundheitssystems liefert. Während sich HTA auf verschiedene Forschungsmethoden stützt, spielt die quantitative Forschung eine zentrale Rolle bei der Bewertung der klinischen Wirksamkeit und der wirtschaftlichen Aspekte von Gesundheitstechnologien.
Bewertung der klinischen Effektivität
Die Bewertung der klinischen Wirksamkeit steht im Mittelpunkt des HTA, da sie die Fähigkeit einer neuen Technologie bewertet, die gesundheitlichen Ergebnisse im Vergleich zur bestehenden Standardversorgung zu verbessern. Quantitative Forschungsmethoden wie randomisierte kontrollierte Studien (RCTs), systematische Übersichten und Meta-Analysen sind in dieser Hinsicht entscheidend.
RCTs gelten als Goldstandard für die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit neuer Interventionen, da sie Verzerrungen minimieren und solide Beweise für den kausalen Zusammenhang zwischen der Intervention und den beobachteten Ergebnissen liefern. Systematische Überprüfungen und Meta-Analysen fassen die Ergebnisse mehrerer RCTs zusammen, erhöhen die statistische Aussagekraft und liefern genauere Schätzungen der Behandlungseffekte. Diese quantitativen Ansätze sind besonders wertvoll, wenn es darum geht, Unterschiede in den Ergebnissen zwischen der neuen Technologie und ihren Vergleichsprodukten zu ermitteln und zu verstehen.
Die Unterschiede zwischen behördlicher Genehmigung, HTA und Patienten in Bezug auf Gesundheitstechnologien sind in der nachstehenden Tabelle dargestellt.
| Behördliche Zulassung | HTA | Patient | |
| Entscheidung(en), die der Stakeholder zu treffen hat | – Bringt die Technologie mehr Nutzen als Schaden für Patienten mit der definierten Zielindikation? – Sollte diese Technologie vermarktet werden? | – Bietet die Technologie einen nützlichen, angemessenen Nutzen für alle oder eine ausgewählte Untergruppe von Patienten in diesem Gesundheitssystem im Vergleich zu dem, was in dem Krankheitsbereich am häufigsten eingesetzt wird? – Sind die mit der Technologie verbundenen Kosten erschwinglich und durch ihren Nutzen gerechtfertigt? | – Ist es wirksam? – Welchen Nutzen und/oder Schaden kann ich von der Einnahme erwarten? – Wie ist es im Vergleich zu anderen verfügbaren Behandlungen? – Wie viel wird es mich kosten? – Wie bequem ist die Behandlung? |
| Art der erforderlichen Nachweise | – Sicherheit. – Wirksamkeit. – Qualität. | – Sicherheit. – Effektivität. – Wirtschaftliche und budgetäre Auswirkungen. – Soziale, ethische, rechtliche und organisatorische Auswirkungen. | – Sicherheit. – Effektivität. |
| Berücksichtigte Nachweise | – (Vor der Markteinführung) Randomisierte, kontrollierte Studien mit einem Standard- oder Placebo-Vergleichsprodukt – (Nach der Markteinführung) Sicherheit/Pharmakovigilanz (immer), relative Wirksamkeit oder Effektivität bei der Bewertung des Nutzen-Risiko-Profils eines Produkts bei längerer/langfristiger Anwendung. | – Randomisierte kontrollierte Studien, Beobachtungsstudien. – Systematische Übersichten über die einschlägige Literatur. – Relative Wirksamkeit und Kosten, zusammengestellt aus Studien oder durch analytische Techniken wie Meta-Analyse, Modellierung. | – Persönliche Erfahrungen und Erfahrungen anderer. – Ergebnisse von Studien in Laiensprache erklärt. |
| Validität | – Interne Validität (kann eine kausale Schlussfolgerung ohne systematische Verzerrung gezogen werden?) | – Externe Validität (können die Ergebnisse einer Studie auf andere Situationen und Personen verallgemeinert werden?) | – Interne und externe Validität. |
| Ergebnisse | – Harte klinische Endpunkt-Ergebnisse. – Labor-Ergebnisse. – Stellvertretende Ergebnisse. – Patientenrelevante Endpunkte (zunehmend). | – Lebensqualität. – Langfristige klinische Ergebnisse. – Patientenrelevante Ergebnisse. | – Für mich relevante Ergebnisse. |
| Vergleich | – Standard-Arzneimittel (aktive Kontrolle), oder – Placebo. | – Aktive Kontrolle, die im Idealfall das widerspiegelt, was durch die neue Technologie ersetzt werden könnte. | – Die beste verfügbare Option, oder – Was ich derzeit einnehme, wenn ich auf ein neues Medikament umsteige. – Keine Behandlung. |
| Zeithorizont | – Dauer des Versuchs. – Studien nach der Markteinführung. – Pharma-Kovigilanz während der gesamten Lebensdauer eines Produkts. | – Lebenszeit; oder zumindest die Zeit, die benötigt wird, um Risiken und Nutzen der Behandlung zu erfassen. | – Für mich relevanter Zeithorizont. |
Darüber hinaus ist die quantitative Forschung von entscheidender Bedeutung für die Interpretation und Bewertung der beobachteten Unterschiede bei den Ergebnissen. Statistische Verfahren wie Konfidenzintervalle, Hypothesentests und Sensitivitätsanalysen helfen dabei, die Größe, Bedeutung und Robustheit dieser Unterschiede zu bewerten. Darüber hinaus können statistische Modellierungsansätze, wie gemischte Behandlungsvergleiche und Netzwerk-Meta-Analysen, indirekt Behandlungen vergleichen, wenn keine direkten Studien vorliegen, und so die Evidenzbasis für die Entscheidungsfindung erweitern.
Wirtschaftliche Entwicklung
In einer Zeit knapper Ressourcen im Gesundheitswesen ist die wirtschaftliche Bewertung ein integraler Bestandteil von HTA, da sie die Kosteneffektivität neuer Technologien im Vergleich zu bestehenden Alternativen beurteilt. Quantitative Forschung liefert die grundlegenden Daten für ökonomische Analysen wie Kosten-Wirksamkeits-Analysen (CEAs), Kosten-Nutzwert-Analysen (CUAs) und Budget-Impact-Analysen (BIAs).
CEAs und CUAs stützen sich in der Regel auf Daten aus klinischen Studien, Beobachtungsstudien und anderen quantitativen Quellen, um die mit der neuen Technologie verbundenen inkrementellen Kosten und Gesundheitsergebnisse zu schätzen. Bei diesen Analysen werden häufig fortschrittliche Techniken wie entscheidungsanalytische Modellierung, probabilistische Sensitivitätsanalysen und Markov-Modelle eingesetzt, um die Erkenntnisse aus verschiedenen Quellen zusammenzufassen und die Unsicherheit und Variabilität der Daten zu berücksichtigen.
Analysen der Auswirkungen auf das Budget, bei denen die finanziellen Auswirkungen der Einführung einer neuen Technologie in einem Gesundheitssystem bewertet werden, hängen in hohem Maße von quantitativen Daten zu Faktoren wie der Größe der Zielpopulation, den erwarteten Nutzungsraten, den Kosten pro Einheit und den Nutzungsmustern der Ressourcen ab. Diese Analysen können sich auch auf epidemiologische Daten, Daten über die Inanspruchnahme von Leistungen und andere quantitative Quellen stützen, um die Auswirkungen auf das Budget genau abzuschätzen.
Förderung der evidenzbasierten Entscheidungsfindung
Durch die Bereitstellung solider quantitativer Daten zu klinischen und wirtschaftlichen Aspekten gibt HTA den Entscheidungsträgern die notwendigen Informationen an die Hand, um fundierte Entscheidungen über die Zuweisung begrenzter Gesundheitsressourcen treffen zu können. Dieser evidenzbasierte Ansatz fördert Transparenz, Verantwortlichkeit und die effiziente Nutzung von Ressourcen und trägt letztlich zur Nachhaltigkeit und Gerechtigkeit der Gesundheitssysteme bei.
Darüber hinaus unterstützt die quantitative Forschung im Bereich HTA die Entwicklung von Leitlinien und Empfehlungen für die klinische Praxis, die Kostenerstattungspolitik und Entscheidungen über die Ressourcenverteilung. Durch die Zusammenfassung und kritische Bewertung der verfügbaren quantitativen Evidenz können HTA-Gremien Gesundheitsdienstleistern, politischen Entscheidungsträgern und anderen Interessengruppen evidenzbasierte Leitlinien an die Hand geben und so die verantwortungsvolle Annahme und angemessene Nutzung neuer Gesundheitstechnologien fördern.
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die quantitative Forschung eine entscheidende Rolle beim HTA spielt, da sie die empirische Grundlage für die Bewertung der klinischen Wirksamkeit und der wirtschaftlichen Auswirkungen neuer Gesundheitstechnologien liefert. Durch rigorose quantitative Analysen kann HTA eine evidenzbasierte Entscheidungsfindung unterstützen, die effiziente Ressourcenallokation fördern und zur Gesamtqualität, Gerechtigkeit und Nachhaltigkeit der Gesundheitssysteme beitragen.
Dr. David Schirmer I Head of Customer Success
Brennt dafür Kunden aus dem Gesundheitswesen mit digitalen Lösungen zu unterstützen und ihre Prozesse zu optimieren. Seine Freizeit verbringt er viel mit der Familie und seiner zweiten Leidenschaft, dem Volleyball!
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