RWE für mehr Vielfalt in klinischen Studien

Einleitung

Obwohl klinische Studien darauf abzielen, Behandlungen für die breitere Bevölkerung zu untersuchen, basieren die Ergebnisse oft auf Daten eines kleinen Prozentsatzes von Patient:innen. Wie wirkt sich das auf Vielfalt in klinischen Studien aus?

Die Teilnehmergruppe in Studien ist in der Regel sehr homogen: Die Mehrheit sind weiße Männer. Dies erschwert die Schaffung von Vielfalt und bedeutet, dass Frauen, Kinder, ältere Menschen sowie Personen anderer ethnischer Herkunft oder sozioökonomischem Hintergrund, die an der gleichen Krankheit leiden, nicht angemessen repräsentiert werden. 

Die Repräsentation ist jedoch von entscheidender Bedeutung, da verschiedene Untergruppen dieselbe Krankheit auf sehr unterschiedliche Weise erleben können. Potenzielle Risiken und (schwerwiegende) unerwünschte Ereignisse, die in diesen Untergruppen häufiger auftreten, werden damit nicht ausreichend untersucht. Dies führt zu gesundheitlichen Ungleichheiten.

In diesem Blog-Beitrag beleuchten wir  die Förderung von Vielfalt in klinischen Studien durch Real-World Evidence (RWE). Folgende Punkte werden diskutiert:

• Schlüsselfaktoren, die zu unterschiedlichen Untergruppen von Patient:innen führen
• Wie RWE dazu beitragen kann, mehr Vielfalt in Studien zu fördern
• RWE-Studien, die sich eignen, um einen Mangel an Vielfalt zu überwinden
• Einschränkungen von RWE-Studien hinsichtlich Vielfalt in Studien

Welche Faktoren führen zu unterschiedlichen Untergruppen von Patient:innen?

Zu den entscheidenden Einflussfaktoren, die das Risiko einer Krankheitsentwicklung, das Erreichen eines bestimmten gesundheitlichen Ergebnisses und die Reaktion auf eine Behandlung maßgeblich beeinflussen, zählen:

• Alter
• Biologisches Geschlecht
• Schwangerschaftsstatus
• Lebenserfahrungen (negative und positive)
• Ungesunde Verhaltensweisen vs. gesundheitsfördernde Gewohnheiten
• Umweltbedingungen 
• Genetik
• Komorbiditäten 

Unterrepräsentierte Bevölkerungsgruppen leben häufig in unterversorgten Gemeinden und weisen möglicherweise Komorbiditäten oder bestimmte Gewohnheiten auf, die zu unerwünschten Ereignissen führen können. Der unzureichende regelmäßige Zugang zu qualitativ hochwertiger Versorgung erhöht ihren Bedarf an Notfallversorgung. 

Der sozioökonomische Status ist ein weiteres schwieriges Thema, da Patient:innen möglicherweise zögern, finanzielle Probleme offenzulegen, die in vielen Fällen mit multiethnischen, weiblichen und/oder älteren Patient:innen in Verbindung stehen. 

Infolgedessen neigen Studienteams möglicherweise dazu, nur Patient:innen zu rekrutieren, von denen sie glauben, dass sie die strengen Studienkriterien erfüllen und über das notwendige Interesse, Verständnis und finanzielle Mittel verfügen, um tatsächlich an einer klinischen Studie teilzunehmen. Dies führt zu unterrepräsentativen Stichproben in den meisten derzeitigen klinischen Studien.

Wie kann RWE dazu beitragen, mehr Vielfalt in klinischen Studien zu schaffen?

Real-World Evidence (RWE) stellt eine hervorragende Ergänzung zu den Daten randomisierter klinischer Studien (RCTs) dar. Denn sie integriert echte Patient:innen in realen Umgebungen, die eine bestimmte Behandlung tatsächlich erhalten, ohne die strengen Ein- und Ausschlusskriterien einer RCT.

RWE kann einem Mangel an Diversität entgegenwirken, indem zusätzliche Erkenntnisse geliefert werden, besonders wenn Diversität ein Problem ist. Sie kann auch Mittel zur Verbesserung der Vielfalt in klinischen Studien in Real-World Data (RWD) bereitstellen. 

Im Allgemeinen ist RWD deutlich repräsentativer für die Zielpopulation medizinischer Behandlungen. Das Generieren von Erkenntnissen aus diesen Daten kann dazu beitragen, die Einschränkungen herkömmlicher klinischer Standardversuche zu überwinden und ein tieferes Verständnis darüber zu gewinnen, wie gut oder weniger gut Behandlungen tatsächlich im realen Leben wirken. Diese Erkenntnisse können dabei helfen, die Sicherheit und unerwünschte Ereignisse besser zu verstehen. 

Sobald die seltenen und unerwünschten Ereignisse – die in den RCTs möglicherweise nicht erkannt wurden – identifiziert sind, haben medizinische Fachkräfte die Möglichkeit, präventive Maßnahmen zu planen. Dadurch können Besuche in der Notaufnahme, Krankenhausaufenthalte und die Gesamtkosten des Gesundheitswesens reduziert werden.

Basierend auf ganzheitlicher RWE können Studienteams auch besser verstehen, ob eine Behandlung unterschiedliche Auswirkungen auf verschiedene ethnische Gruppen, Geschlechter, Altersgruppen und andere Untergruppen hat. Ein umfassenderes Verständnis dieser Variationen in der Behandlung eröffnet neue Möglichkeiten für Forschung und Hypothesenbildung. Letztendlich ebnet dies den Weg für mehr Innovation im Gesundheitswesen.

RWE kann auch genutzt werden, Studienstandorte zu identifizieren, die eine breitere Bevölkerungsvielfalt aufweisen. Dies ist besonders im Bereich seltener Krankheiten wichtig und trägt zu einer verbesserten Patientenrekrutierung bei. Forschungsergebnisse belegen, dass die in RWD-Studien eingeschlossenen Personen tendenziell älter und ethnisch vielfältigere Gruppen repräsentieren als die Teilnehmer:innen einer randomisierten klinischen Studie.

Virtual fireside chat with Boehringer Ingelheim – Think Global, Act Local: Best Practices for Holistic Real-World Evidence

In einem unserer vergangenen Webinare diskutierten wir zusammen mit Paul Petraro (Boehringer Ingelheim) unter anderem folgende Themen:

• Wie man strategisch die weltweite und lokale Generierung von Real-World Evidence (RWE) angeht
• Evidenz auf ganzheitliche Weise generieren
• Best Practices im Bereich RWE von Boehringer Ingelheim

Zur Aufzeichnung

Welche RWE-Studien eignen sich, um einen Mangel an Vielfalt in klinischen Studien zu überwinden?

Einerseits hilft die vergleichende Wirksamkeitsforschung (engl. “Comparative Effectiveness Research”, CER) bei der Bewertung der klinischen Wirksamkeit zugelassener Behandlungen. Diese Art der Forschung soll feststellen, ob eine Behandlung für bestimmte Patientenuntergruppen effektiver ist. Diese Art von Studien erweist sich als besonders relevant in überfüllten therapeutischen Bereichen, in denen es für eine bestimmte Krankheit eine breite Palette zugelassener Behandlungsalternativen geben kann.

Andererseits soll die Analyse von Untergruppen neue klinische und sicherheitsrelevante Erkenntnisse liefern, die als Leitfaden für die klinische Versorgung dienen können. Hierbei wird untersucht, wie eine spezifische Therapie in einer bestimmten Patientenuntergruppe wirkt, wodurch Wissenslücken in diesem Bereich geschlossen werden. 

Richtig angewendet, haben solche RWE-Studien das Potenzial, Auswirkungen auf Versorgungsentscheidungen zu haben und sollten mit der gleichen methodischen Strenge durchgeführt werden wie randomisierte klinische Studien (RCTs).

Einschränkungen

Die zentrale Limitation von RWE liegt darin, dass man verschiedene Patient:innen nicht nach dem Zufallsprinzip verschiedenen Behandlungsarmen zuordnen kann. So ist es schwierig, den tatsächlichen Behandlungseffekt zu isolieren. In RWE-Studien gibt es zahlreiche Faktoren, die den Behandlungseffekt beeinflussen können, und spezifische Ursachen können nicht immer ermittelt werden.

Die Schaffung von mehr Vielfalt in klinischen Studien wird in Zukunft maßgeblich von RWE abhängen. Die Durchführung von Studien in realen Umgebungen unterstützt nicht nur bei der Auswahl geeigneter Prüfzentren und Patient:innen, sondern erleichtert auch die Rekrutierung und Bindung der Teilnehmer:innen.

Angesichts schrumpfender und schwerer auffindbarer Populationen erscheint das Konzept dezentraler klinischer Studien (DCTs) sowohl aus Sicht der Patient:innen als auch aus Sicht der Arzneimittelhersteller äußerst sinnvoll.

Mit der kontinuierlichen Verbesserung der Art von RWD, die gesammelt werden, und mit verbesserten Methoden für die Sammlung und Analyse werden die RWD, die neben den RCT-Daten gesammelt werden können, immer mehr an Bedeutung gewinnen.

Zusammenfassung

Obwohl RCTs weiterhin als der Goldstandard gelten, da sie Patient:innen zufällig verschiedenen Kontrollgruppen zuweisen können und es ermöglichen, Behandlungseffekte zu isolieren, stellt RWE eine bedeutende Ergänzung dar. Diese ermöglicht es uns, die Wirksamkeit von Behandlungen in realen Lebenssituationen zu beobachten, insbesondere bei Patient:innen mit vielfältigen Merkmalen, die möglicherweise in RCTs unterrepräsentiert sind.

Auf lange Sicht wirkt sich die Unterrepräsentation bestimmter Patientengruppen in Studien nicht nur nachteilig auf die unterrepräsentierten Patient:innen aus, sondern auf die gesamte Bevölkerung. Die Vielfalt in klinischen Studien erstreckt sich über verschiedene Aspekte wie ethnische Zugehörigkeit, Geschlecht, Alter, sozioökonomischer Status und Gesundheitszustand, die alle Einfluss auf die Gesundheitsergebnisse nehmen können.

Möchten Sie mehr über die Integration von RWE-Lösungen für mehr Patientenvielfalt in Ihrer nächsten klinischen Studie erfahren? Schreiben Sie uns eine Nachricht oder vereinbaren Sie einen Termin für eine kurze Demo.