Real-World Evidence (RWE) in klinischen Studien

Anbieter im Gesundheitswesen möchten sich zunehmend auf Patientenergebnisse konzentrieren und suchen aus diesem Grund nach neuen Datenquellen, die über traditionelle randomisierte kontrollierte Studien (RCT) hinausgehen, um den Mehrwert von Patientenbehandlungen zu messen und nachzuweisen. Real-World Evidence wird schon seit mehreren Jahrzehnten verwendet, doch mit den jüngsten technologischen und analytischen Fortschritte kann sie auf einer ganz neuen Ebene angewendet werden.

Was sind Real-World Evidence und Real-World Data?

Klinische Studien spiegeln oft nicht die reale Welt der Medikamentenverabreichung wider, was ein erhebliches Problem darstellt. Informationen darüber, wie sich Patienten wirklich fühlen, fehlen oft. Gleichzeitig kann eine Patientenbehandlung ohne klinische Studien nicht stattfinden. Viele Experten glauben daher, dass der einzige Ausweg aus diesem Problem die Nutzung von Gesundheitsdaten ist, die in großen Mengen vorhanden sind, sogenannte Real-World Data. Unter Real-World Evidence (RWE) versteht man in der Medizin die Evidenz, die aus Real-World Data (RWD) außerhalb des Kontextes von RCTs gewonnen wird. 

Real-World Evidence

RWE ist eine klinische Evidenz über den Gebrauch und den potenziellen Nutzen oder die Risiken eines Medizinprodukts oder Medikaments, die aus der Analyse von RWD abgeleitet wird. Sie liefert der pharmazeutischen Industrie und den mit ihr verbundenen Interessengruppen, wie z. B. Medizinprodukteherstellern, Behörden, Krankenversicherungen und Krankenhäusern, wertvolle Zusatzinformationen. Sie kann patient-reported outcomes (PROs) enthalten, die die Auswirkungen einer Behandlung auf die Lebensqualität, die täglichen Aktivitäten und die Symptome der Patienten sowie klinische oder wirtschaftliche Ergebnisse beschreiben. RWE kommt ins Spiel, wenn klinische Studien nicht die gesamte Patientenpopulation einer bestimmten Krankheit berücksichtigen können.

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Real-World Data

RWD hingegen werden aus Beobachtungen der klinischen Routinepraxis sowohl auf prospektive als auch auf retrospektive Weise erhoben. Sie beziehen sich auf den Gesundheitszustand und/oder die Gesundheitsversorgung des Patienten und werden routinemäßig aus einer Vielzahl unterschiedlicher Quellen gesammelt, auf die wir später noch eingehen werden. Laut PharmaBoardroom machen RWD 95% der Patientendaten aus, während die tatsächlichen klinischen Studien nur 5% ausmachen.

Warum sind Beweise aus der realen Welt wichtig?

Im Gegensatz zu klinischen Studien, die in der Regel enge, vordefinierte Patientenkriterien haben (z.B. nur Patienten ohne Vorbehandlung), schließt RWE alle Patienten unabhängig von spezifischen Kriterien ein.

RWE hilft Medizinern, die realen Gegebenheiten zu verstehen, in denen ein Medikament, ein Medizinprodukt oder eine andere Behandlung angewendet wird, wie etwa Bevölkerungsgruppen, Versorgungsmuster und die tatsächlichen Belastungen, die durch eine Krankheit entstehen. Darüber hinaus ermöglicht es eine Beurteilung darüber, wie wirksam eine Therapie auf der Grundlage vorhandener Daten ist, was Ärzten hilft, bessere Entscheidungen zu treffen. RWE ist auch ein leistungsfähiges Mittel, um Erkenntnisse aus konventionellen klinischen Studien zu neuen Medikamenten zu verfeinern oder zu ergänzen. Schließlich liefert sie neue Beweise für die Wirksamkeit neuartiger medizinischer Innovationen auf dem Markt. 

Zu den Vorteilen von RWE zählen: 

• Ärzte erhalten weitere Daten zur Wirksamkeit in “realen” Praxissituationen und können so bessere Therapieentscheidungen treffen und auf die Erwartungen von Patienten eingehen.
• Gesundheitsbehörden werden in der Lage sein, den Nutzen einer Behandlung besser zu beurteilen, da sie mehr “echte”, nicht vorselektierte Patienten haben werden 
• Patienten bekommen zusätzliche Hinweise darauf, welche Ergebnisse sie von einer bestimmten Behandlung erwarten können.
• Forschungsteams erhalten Zugang zu Informationen, die für künftige Studienprojekte genutzt werden können.

Einschränkungen von Real-World-Evidenz

Trotz der vielen Vorteile von RWE gibt es bestimmte Faktoren, die bei der Erhebung berücksichtigt werden müssen: Zum einen birgt RWE das Potenzial für Verzerrungen, da die reale Bevölkerung extrem vielfältig ist. Daher müssen die RWD-Quellen ein gutes Abbild der Gesamtbevölkerung wiedergeben.

Außerdem kann die Qualität der in der realen Welt verfügbaren Daten variieren, und die Qualität ist möglicherweise nicht hoch genug, um bestimmte Fragen zu beantworten, z.B. könnte eine Datenbank Daten zu Tausenden von Studienteilnehmern enthalten, aber bei einigen könnten Informationen über die Dauer oder Dosierung ihrer Behandlung fehlen.

Im Idealfall können daher klinische Studien und RWE in Kombination eingesetzt werden und so ein umfassenderes Verständnis eines Medikaments, einer Behandlung oder eines Geräts liefern. Dies kann aussagekräftige Erkenntnisse über die Wirksamkeit einer Behandlung und mögliche Verbesserungsstrategien liefern.

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Wie wird Real-World Evidence erhoben? 

Es gibt eine Reihe an Möglichkeiten, RWE zu sammeln: 

• Umfragen unter Patienten oder Ärzten (z.B. mit ePRO-Lösungen)
• Medizinische Register und Krankheitsregister
• Elektronische Gesundheitsakten (EHRs)
• Studien mit einzelnen Patienten oder kleinen Patientengruppen
• Neue Daten (Beobachtungsstudien nach Markteinführung oder Fallseriendaten) 
• Datenbanken zu Nebenwirkungen 
• Vorhandene Daten (Schadensfälle, administrative Daten, Krankenblätter, Krankheitsregister)
• Schadensfälle und Abrechnungsaktivitäten 
• Patientengenerierte Daten, einschließlich Daten aus der häuslichen Anwendung
• Daten, die aus anderen Quellen gesammelt werden, z.B. von mobilen Geräten
• RWE kann auf lokaler und globaler Ebene erhoben werden.

Welche Kriterien müssen für Real-World-Evidence-Studien erfüllt sein? 

Es gibt sechs Bereiche, die bei der Planung einer RWE-Studie beachtet werden müssen.

Relevanz

Erstens sollten die ausgewählten Daten den Fachleuten im Gesundheitswesen helfen, spezifische Fragen zu regulatorischen Angelegenheiten zu beantworten und ausreichende Informationen über Exposition, Kovariaten und Ergebnisse für den Studienzweck liefern. Die gesammelten Daten sollten Patienten mit der Zielerkrankung repräsentieren und eine ausreichende Größe haben, um den Nutzen der Behandlung zu belegen.

Einheitliches Datenmodell

Außerdem ist es bei der Arbeit mit medizinischen Daten über mehrere Datenbanken hinweg am besten, ein gemeinsames Datenmodell mit gemeinsamen Terminologien und Kodierungsschemata über mehrere Quellen hinweg zu verwenden.

Verlässlichkeit

Studienkoordinatoren und Sponsoren sollten prüfen, ob die Quelle ihrer Daten interessierende Patienten, interessierende Endpunkte und Kovarianten identifiziert. Sie sollten auch überprüfen, ob diese Daten zuvor in einem RWE-Kontext verwendet wurden und ob es genügend Patienten von Interesse für die Studie gibt. Schließlich müssen die Vollständigkeit der Daten oder eventuell fehlende Daten berücksichtigt werden. 

Transparenz

Ein weiterer wichtiger Aspekt ist die Transparenz: Um akzeptabel zu sein, müssen die Verfahren zur Datentransformation, Quellenverifizierung und Prüfung auf Vollständigkeit und Konsistenz für alle relevanten Beteiligten transparent sein.

Abweichungen

Studienkoordinatoren müssen Zugang zu einer Vielzahl von RWD-Quellen haben, um mögliche Abweichungen in den Daten, mit denen sie arbeiten, zu füllen.

Reporting

Schließlich ist es für den Aspekt der Berichterstattung entscheidend, Berichtsstandards zu befolgen und Datenelemente und -definitionen, die für die Datenaggregation verwendete Methode sowie die Zeitfenster, in denen die Daten erhoben wurden, zu dokumentieren.

Wie Climedo helfen kann, mit Real-World Evidence zu arbeiten

Da klinische Studiendesigns immer komplexer werden, besteht ein wachsender Bedarf an größeren und vielfältigeren Pools von Studienteilnehmern. Angesichts der Bequemlichkeit von Remote- und virtueller Datenerfassung haben dezentrale klinische Studien (DCTs) das Potenzial, die Patientenrekrutierung, -bindung und -einbindung zu verbessern und so eine kontinuierliche Datenerfassung in realen Umgebungen zu ermöglichen. Aus diesem Grund haben wir uns bei Climedondas Ziel gesetzt, klinische Studien nach der Markteinführung im Kontext von Real-World-Evidence und Pharmakovigilanz zu revolutionieren. 

Unsere Ergebnisse sprechen für sich: 

• 10+ dezentrale Projekte erfolgreich durchgeführt
• 1.000+ Ärzte arbeiten mit unserem System
• 170.000+ Patienten in unserer Plattform eingeschrieben
• 2,8 Millionen erfolgreich versendete ePRO-Fragebögen 

Was können Unternehmen mit unserem dezentralen Ansatz erreichen?

• 3x schnellere Rekrutierung dank eines digitalen und Remote-Ansatzes 
• 50% Gesamtzeitersparnis dank ePRO-Lösungen im Vergleich zu herkömmlichen Ansätzen
• 89% Compliance-Rate bei allen Altersgruppen
• 80% schnellere Hochlaufzeit: Nur 30 Tage vom Studiendesign bis zum FPI (first-patient-in)

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