Nutzung von Real-World Evidence für eine beschleunigte Kommerzialisierung

Real-World Evidence (RWE) spielt für Pharmaunternehmen eine zentrale Rolle bei der Optimierung des Marktzugangs und der Vermarktung neuer Medikamente. Sie ermöglicht den Beteiligten, die Erwartungen externer Parteien während des gesamten Lebenszyklus eines pharmazeutischen Produkts abzuschätzen und zu erfüllen. Dieser Blog-Beitrag befasst sich mit dem Nutzenversprechen, der Terminologie, den Datenquellen, den kritischen Erfolgsfaktoren und den neuen Entwicklungen im Bereich RWE. Indem sie einige Schlüsselaspekte beachten, können Pharmaexpert:innen RWE effektiv nutzen, um fundierte Entscheidungen für die Durchführung klinischer Studien zu treffen, Entscheidungen der Kostenträger zu unterstützen, die Sichtbarkeit und Transparenz der Therapiewirkung zu verbessern und letztendlich den kommerziellen Erfolg zu fördern.

Der Mehrwert von RWE

RWE bietet im Vergleich zu herkömmlichen randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) über den gesamten Lebenszyklus eines Produkts hinweg deutliche Vorteile. Im Gegensatz zu RCTs, die unter kontrollierten, jedoch eingeschränkten Bedingungen durchgeführt werden, bietet RWE breite, für den Endnutzer repräsentative Einblicke in die Wirksamkeit und Sicherheit von Behandlungen in verschiedenen Patientengruppen. Außerdem wird durch die Nutzung elektronischer klinischer Ergebnisbewertungen (eCOA) die Patientenperspektive mehr einbezogen. Durch die Berücksichtigung von Real-World Data (RWD), die außerhalb von klinischen Studien erhoben wurden, ergänzt RWE die RCTs und schließt Wissenslücken, sodass Beteiligte fundiertere Entscheidungen über pharmazeutische Produkte treffen können.

Terminologie Stakeholder-Perspektiven

Das Verständnis der im Bereich RWE verwendeten Terminologie ist für eine effektive Kommunikation und Zusammenarbeit ausschlaggebend. Die Unterscheidung zwischen Real-World Evidence (RWE) und Real-World Data (RWD) ist von wesentlicher Bedeutung. Während sich RWD auf die aus verschiedenen Quellen gesammelten Rohdaten bezieht, umfasst RWE die aus der Analyse und Interpretation dieser Daten gewonnenen Erkenntnisse. Zu RWD zählen häufig elektronische klinische Ergebnisbewertungen (eCOA), die wiederum vier Elemente umfassen:

• Patient Reported Outcome (PRO) – stammt direkt von Patient:innen
• Clinician Reported Outcome (ClinRO) – wird von einer ausgebildeten medizinischen Fachkraft bewertet
• Observer Reported Outcome (ObsRO) – wird von einem Beobachter/einer Beobachterin (externe Person) durchgeführt
• Performance Rated Outcome (PerfO) – basiert auf einer Aufgabe (oder mehreren), die von Patient:innen durchgeführt wurde

Think Global, Act Local: Best Practices for Holistic Real-World Evidence

Paul Petraro (Boehringer Ingelheim) teilte bei einem unserer vergangenen Climedo Connect Webinare wertvolle Einblicke in den gesamten Prozess der Evidenzgenerierung. Folgende Themen wurden diskutiert:

• Strategisch über die Erzeugung von RWE auf globaler und lokaler Ebene nachdenken
• Evidenz auf ganzheitliche Weise generieren
• “Best Practices” auf dem Gebiet der RWE von Boehringer Ingelheim

Zur Aufzeichnung

Darüber hinaus sollten der Detaillierungsgrad (und damit die Komplexität) sowie die Art der Kommunikation (Kanäle, Sprache, Stil usw.) auf die spezifischen Bedürfnisse von Regulierungsbehörden, Kostenträger, Ärzt:innen, interessierten Patient:innen und der Pharmaindustrie insgesamt zugeschnitten sein.

Datenquellen und Robustheitsbewertung

Verschiedene Datenquellen tragen zur RWE-Generierung bei. Dazu zählen elektronische Krankenakten, Leistungsdaten, Patientenregister, pragmatische Studien, Beobachtungsstudien, Umfragen und auch Wearables/Sensoren im Gesundheitswesen sowie soziale Medien. Die Bewertung der Robustheit dieser Datenquellen ist von entscheidender Bedeutung, um die Zuverlässigkeit und Validität von RWE-Studien zu gewährleisten. Strenge Bewertungskriterien sollten Faktoren wie Vollständigkeit, Qualität, Repräsentativität, Signifikanz der Daten und die damit verbundene statistische Analyse sowie mögliche Verzerrungen berücksichtigen.

Kritische Erfolgsfaktoren in RWE-Studien

Die Festlegung der richtigen Forschungsfragen, die Einbeziehung von Interessengruppen und die Erwägung alternativer Ansätze sind von grundlegender Bedeutung. Die Identifizierung der robustesten und am besten zugänglichen Datenquelle, die Entwicklung einer robusten Methodik zur Datengenerierung und die Einhaltung von Best-Practice-Leitlinien sind ebenfalls entscheidend. Schließlich sind die Festlegung eines soliden statistischen Analyseplans und die wirksame Vermittlung der RWE-Ergebnisse an die verschiedenen Interessengruppen weitere Erfolgsfaktoren, die die Glaubwürdigkeit und Wirkung von RWE-Studien erhöhen.

The Next Frontiers ‘Live RWE’: 

Der Bereich der RWE entwickelt sich ständig weiter, wobei neue Entwicklungen und Methoden das Potenzial dieser Technologie erhöhen. Maschinelles Lernen und prädiktive Analytik sind vielversprechend für die Vorhersage von Ergebnissen auf der Grundlage von RWD. Methoden der kausalen Interferenz ermöglichen es Forscher:innen, die Wirksamkeit von Arzneimitteln in realen Behandlungspopulationen zu bewerten, was ein umfassenderes Verständnis von Behandlungsergebnissen ermöglicht. Diese Fortschritte eröffnen neue Möglichkeiten für die Nutzung von RWE bei der Optimierung von Marktzugangsstrategien.

Climedo hilft Unternehmen dabei, RWE mit interaktiven Lösungen zu revolutionieren und deren Potenziale freizusetzen. Dies ermöglicht Pharma- und Medizintechnikunternehmen, RWE auf zwei Arten nutzbar zu machen:

• Im Rahmen von Post-Market-Studien stellt Climedo ein speziell entwickeltes Toolkit zur Verfügung, das teilnehmenden Ärzt:innen hilft, ihre Behandlung besser zu kontextualisieren und zu bewerten und gleichzeitig die Einhaltung der Vorschriften zu gewährleisten. Dieser interaktive Ansatz fördert Transparenz und Zusammenarbeit und generiert wertvolle Erkenntnisse für die Beteiligten (s. Benchmarking-Grafik unten).
• Über die Post-Market-Studien hinaus bietet Climedo Fachleuten aus dem Bereich Medical Science Liaison (MSLs) eine aktuelle, interaktive Diskussionsgrundlage für anschauliche Beobachtungen. Diese Echtzeit-Informationen heben MSLs durch dynamische Einblicke hervor.

Diese Daten sind – sofern sie richtig eingesetzt werden – sogar aktueller als verfügbare Berichte und ermöglichen es Pharma- oder Medizintechnikunternehmen gleichzeitig RWE noch früher zu kommunizieren. Dies beschleunigt die Kommerzialisierung und den Gesamterfolg der neuen Therapie bzw. Methode.

Fazit

Real World Evidence ist ein wichtiges Fachgebiet für Pharmaunternehmen, die ihren Marktzugang optimieren möchten. Wenn Fachleute die Konzepte, Methoden und Forschungstechniken von RWE verstehen, können sie die Erwartungen der Interessengruppen vorhersehen und erfolgreiche RWE-Studien entwickeln. Das Verständnis des Mehrwerts von ganzheitlicher RWE im Vergleich zu RCTs, die Unterscheidung zwischen RWE und RWD, die Bewertung von Datenquellen und die Berücksichtigung kritischer Erfolgsfaktoren werden Pharmaexpert:innen in die Lage versetzen RWE während des gesamten Lebenszyklus eines Produkts effektiv zu nutzen. Darüber hinaus wird durch das Verfolgen neuer Entwicklungen und das Aufgreifen neuer Technologien sichergestellt, dass RWE ein leistungsfähiges Instrument für einen optimierten Marktzugang und verbesserte Patientenergebnisse bleibt.

Möchten auch Sie erfahren, wie Sie RWE effektiv nutzen können, um die Kommerzialisierung Ihres Unternehmens zu beschleunigen? Schreiben Sie uns eine Nachricht oder vereinbaren Sie noch heute eine unverbindliche Produktdemo!